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 谭平萍 冯德云 中南大学湘雅医学院病理学系;

 【摘要】基因治疗肝脏疾病的新策略已引起高度关注,在肝病的基因治疗中,最关键的是如何将治疗基因特异性地导入肝细胞中并适当表达。在过去的二十多年里,受体介导的基因给药系统广泛用于肝靶向基因递送,但一些非病毒载体的基因传递效率不高。本文综述了目前最常用的非病毒载体,包括其理化性质、优点和局限性,基因递送作用机理以及修饰后在肝靶向基因治疗中的应用,并综述了在肝细胞基因传递中常用的电穿孔技术和流体力学注射法等物理方法以及如何实现其最优化的转染率。

 【关键词】 肝靶向 基因治疗 非病毒载体 裸DNA 阳离子脂质体 阳离子聚合物

 【基金】国家自然科学基金资助项目(No.30671846)

 【分类号】R575

 临床上肝脏易发生多种感染性、代谢性和恶性肿瘤等疾病,病毒性肝炎和肝癌为肝脏的主要疾病,目前仍然没有特效的根治方法,因此探索肝脏疾病的有效治疗方法是当今的热点之一。基因疗法作为肝脏难治性疾病的治疗策略引起了学者们的关注,选择高效、安全的肝靶向性基因载体是肝脏
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  摘要：基因治疗肝脏疾病的新策略已引起高度关注，在肝病的基因治疗中，最关键的是如何将治疗基因特并性地导入肝细胞中并适当表达。在过去的二十多年里，受体介导的基因给药系统广泛用于肝靶向基因递送，但一些非病毒载体的基因传递效率不高。本文综述了目前最常用的非病毒载体，包括其理化性质、优点和局限性，基因递送作用机理以及修饰后在肝靶向基因治疗中的应用，并综述了在肝细胞基因传递中常用的电穿孔技术和流体力学注射法等物理方法以及如何实现其最优化的转染率。

 关键词：肝靶向；基因治疗；非病毒载体；裸DNA；阳离子脂质体；阳离子聚合物

 中图分类号：R575 文献标识码：A 文章编号：1673-6273(2009)06-1178-05