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 董婉维 孙开来 郑志红 中国医科大学实验动物部辽宁省实验动物转基因重点实验室;中国医科大学遗传教研室;

 【摘要】RNA干扰(RNA interference,RNAi)是一种双链RNA分子在mRNA水平上关闭相应序列基因的表达或使其沉默的过程,在基因治疗方面有着无可比拟的优势,已成功的应用于肿瘤、病毒感染、遗传性疾病及神经系统疾病等重大疾病的治疗。本文将主要介绍siRNA基因治疗的导入方法与途径,以及在不同疾病中,RNAi技术进行基因治疗的应用。

 【关键词】 RNA干扰 siRNA 导入 基因治疗

 【基金】国家自然科学基金(30770818) 辽宁省科学计划项目(2007226031-220)

 【分类号】R450

 RNA干扰(RNA interference,RNAi)是近几年发展起来的一门新兴的在转录水平上的基因阻断技术,是一种双链RNA(double-stranded RNA,dsRNA)分子在mRNA水平上关闭相应序列基因的表达或使其沉默的过程,也就是序列特异性的转录后基因沉默(post-transcriptional gene silencing,PTGS
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  摘要：RNA干扰(RNA interference，RNAi)是一种双链RNA分子在mRNA水平上关闭相应序列基因的表达或使其沉默的过程，在基因治疗方面有着无可比拟的优势，已成功的应用于肿瘤、病毒感染、遗传性疾病及神经系统疾病等重大疾病的治疗。本文将主要介绍siRNA基因治疗的导入方法与途径，以及在不同疾病中，RNAi技术进行基因治疗的应用。

 关键词：RNA干扰；siRNA；导入；基因治疗；

 中图分类号：R456 文献标识码：A 文章编号：1673-6273(2009)06-1174-04