2024年11月7日，第七届中国国际进口博览会（以下简称：进博会）期间，爱施健中国举办内分泌领域罕见病药品原研进口醋酸氟氢可的松片（赋能定®/Florinef®）上市系列活动。

爱施健中国首席执行官Larry Merizalde 先生、上海交通大学医学院附属新华医院顾学范教授、首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授、科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司（以下简称：上药科园贸易）董事长兼总经理楚晨曦等相关领导和专家出席了本次活动。

赋能定®用于治疗失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison病）。最早于1954年在加拿大上市，目前已在全球23个国家和地区获批上市，全球已有70年的临床用药经验。2023年2月10日，在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(博鳌研究型医院)获准临床急需使用。2023年4月爱施健中国向国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)提出进口药品上市许可申请，获得优先审评，并于2024年5月21日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。此次赋能定®在中国大陆上市对于平衡患者电解质水平，防止发生失盐危象，改善预后，提高生活质量具有重要意义。

爱施健中国首席执行官Larry Merizalde 先生表示，爱施健中国致力于通过优质和患者可及的产品提高人类生命健康与质量。赋能定®是爱施健中国最新引进的内分泌领域罕见病原研产品，相信随着它的上市，必将促进公共卫生发展，从而改善患者的生活质量。相信通过我们的共同努力，可以更好地为患者服务，助力于实现“2030年健康中国”目标。

在本次活动中，上海交通大学医学院附属新华医院顾学范教授在致辞中表示，“原发性肾上腺皮质功能减退症是一组罕见的以糖皮质激素分泌不足，伴或不伴盐皮质激素不足所致的疾病。对于盐皮质激素，过去患者多通过海外代购才能获得药物，特别是之前疫情期间断药风险非常高，一旦断药可能引发电解质紊乱，甚至发生失盐危象，危及到患者的生命安全。原研进口醋酸氟氢可的松的上市，无疑为临床治疗带来新的曙光，患者再也不会因为疾病而处处受限”。

此外，首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授也在活动中表示，“原研进口醋酸氟氢可的松片的引入，将更好地改善失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison病）患者的治疗效果和生活质量。鉴于临床诊疗的需求，我也会努力推进中国儿童Addison病治疗共识的制定工作，希望为临床医生提供更多元化的治疗方案，以满足不同患者的个性化治疗需求。

近年来，国家和政府的高度重视有效推动了中国罕见病诊疗和保障工作。罕见病药物保障覆盖了罕见病药物研发、 生产、 流通、 使用、 支付保障、 技术创新等多个环节， 涉及供给、 需求、 政策、决策等多个主体， 其复杂性不同于普通药物。罕见病药物的可及性差仍是中国罕见病领域存在的主要困境之一， 也是导致患者 “治疗难” 和 “用药难” 主要原因。

因此本次活动也特别邀请了首都医科大学附属北京儿童医院主任药师王晓玲教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院药剂科主任卞晓岚教授、上海交通大学医学院附属儿童医院药学部主任孙华君教授等药学领域权威专家，就“罕见病药品管理和保障”话题进行讨论，专家们分享了他们在各自医院的经验、建议及解决方案，进而为罕见病患者的健康和生命带来新的希望。

本次系列活动，爱施健中国与上药科园贸易就赋能定®举办了进口分销签约仪式，爱施健中国首席执行官Larry Merizalde 与上药科园贸易董事长兼总经理楚晨曦完成了现场签署。爱施健中国管理层、上药科园贸易助理总经理张琳等主要领导出席并见证。上药科园贸易是爱施健中国久经考验的重要进口商之一，本次活动将使双方的合作进一步向前延伸，并开启更全面、更深化的新篇章。

上药科园贸易总经理楚晨曦先生表示，爱施健中国与上药科园贸易的合作自2018年一路走来，经过了时间的淬炼和考验。借着本次进博会上的签约，双方的合作必将开启一个更全面、更深化的新篇章，此次战略合作的达成，也将推动双方在罕见病产品的准入与推广领域的合作，为中国罕见病患者未被满足的需求带来更多希望。

原研进口醋酸氟氢可的松片（赋能定®/ Florinef®）在中国大陆的获批上市不仅为失盐型CAH和Addison病患者提供了触手可及的治疗希望，同时提供了更多元的治疗选择，也标志着爱施健中国在中国内分泌罕见病领域迈出坚实的一步，进而推动中国医疗事业高质量发展，助力实现‘健康中国2030’的宏伟目标。

声明：本文中涉及的药品信息仅供医学药学专业人士阅读。请向医疗专业人士咨询有关药物问题且在其指导下用药，并遵循具体的产品适应症和处方信息。