环球医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 又一国产创新生物药获批上市！
2023/8/21   来源：国家药监局、蒲公英Ouryao  阅读数：

2023年08月16日，国家药监局发布了通知，信达生物制药（苏州）有限公司申报的生物创新药托莱西单抗注射液获批上市，该品种的上市为临床降脂治疗提供了新的治疗选择。

近日，国家药品监督管理局批准信达生物制药（苏州）有限公司申报的托莱西单抗注射液（商品名：信必乐）上市。

1、药品适应症：

在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，用于在接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的成人患者。

2、药品研发背景

托莱西单抗注射液为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂。是公司自主研发的创新生物药，通过抑制PCSK9，阻断血浆PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）的结合，进而阻止LDLR的内吞和降解，增加细胞表面LDLR表达水平和数量，增加LDLR对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的重摄取，降低循环LDL-C水平，最终达到降低血脂的目的。

该品种的上市为临床降脂治疗提供了新的治疗选择。

CREDIT-1研究是一项评估中国非家族性高胆固醇血症（高胆固醇血症合併高危╱极高危心血管风险）患者应用托莱西单抗的疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究(ClinicalTrials.gov,NCT04289285)。

第48週时，托莱西单抗450mg Q4W组和600mg Q6W组的LDL-C水准较基线的平均百分比变化与相应安慰剂组的差值分别为-65.04%，-57.31%，P值均 0.0001。

两组LDL-C水准较基线下降50%及以上的患者比例分别为87.8%和71.8%，相应的安慰剂组分别为1.0%和2.0%，与相应安慰剂组相比的P值均 0.0001。

CREDIT-2研究是一项评估中国杂合子型家族性高胆固醇血症受试者应用托莱西单抗的疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究(ClinicalTrials.gov,NCT04179669)。

第12週时，托莱西单抗150mg Q2W组和450mg Q4W组的LDL-C水准较基线的平均百分比变化与相应安慰剂组的差值分别为-57.37%和-61.90%，P值均 0.0001。两组LDL-C水准较基线下降50%及以上的患者比例分别为59.6%和75.0%，相应的安慰剂组均为0，与相应安慰剂组相比的P值均 0.0001。

CREDIT-4研究是一项评估中国高胆固醇血症（包含非家族性高胆固醇血症和杂合子型家族性高胆固醇血症）患者应用托莱西单抗的疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究(ClinicalTrials.gov,NCT04709536)。第12週时，托莱西单抗450mg Q4W组的LDL-C水准较基线的平均百分比变化与安慰剂组的差值为-63.02%，P值 0.0001。

LDL-C水准较基线下降50%及以上的患者比例为90.5%，安慰剂组为2.0%，与安慰剂组相比的P值 0.0001。

在以上3项研究中，均观察到TC、non-HDL-C、载脂蛋白B和脂蛋白a水准较基线具有临床意义和统计学显著性的下降。

一项纳入1091例接受託莱西单抗治疗的原发性高胆固醇血症患者的安全性汇总分析结果表明，托莱西单抗双盲治疗阶段的不良反应包括上呼吸道感染(9.6%)、尿路感染(7.3%)、注射部位反应(5.7%)、关节痛(3.1.%)、背痛(2.2%)和鼻咽炎(2.0%)。

托莱西单抗的疗效和安全性也得到了学术界的认可。CREDIT-1研究的主要结果以大会壁报的形式发表于2022年美国心脏协会年会(AHA)i，研究论文近期将会在同行评议的学术期刊发表。CREDIT-2研究的主要结果以大会壁报的形式发表于2022年美国心脏病学会年会(ACC)ii，研究论文发表于BMC Medicineiii。

编辑：Rae