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拯救“泡泡男孩”的基因疗法(前沿)

  上个世纪八十年代,因患SCID-X1而终身生活在不受感染的塑料房间中的12岁“泡泡男孩”不幸去世了,而如果他生活在今天,也许已经痊愈了。

 泡泡男孩的故事

 1971年,出生在德克萨斯州的男孩David Vetter患有一种罕见的使他丧失免疫力的遗传缺陷。在美国宇航局(NASA)工程师的帮助下,David Vetter在保护他不受感染的塑料房间里生活了多年。让人遗憾的是,这个被称为“泡泡男孩”的小患者在他12岁时去世了。而如果他生活在科技高速发展的今天,可能已经痊愈了。

 新疗法治愈了SCID-X1?

 来自孟菲斯、田纳西、旧金山和西雅图的科学家团队称,他们已经治疗了10个和David Vetter患有相同的被称为“小儿X-连锁严重联合免疫缺陷病(SCID-X1)”的婴儿。据统计,每20万个新生儿中就有1个会受到SCID-X1的影响。研究人员用化疗和基因疗法的联合疗法,似乎已经恢复了大多数患儿的正常免疫力。这些患儿中年龄最大的现在已经3岁了。

 孟菲斯圣裘德儿童研究医院总裁兼首席执行官JamesR.Downing医学博士在新闻发布会上称:“这是一个激动人心的里程碑,因为我们可以宣布这种疾病(SCID-X1)被治愈了!”不过后来他又婉转地修改了措辞,承认他们还不知道结果会持续多久。“我认为无论从生物学观点,还是生活质量观点来看,它已被治愈。但新的问题是:这是一个持久的疗法吗?这些孩子能继续活10年、20年、50年吗?只有时间才能证明 ......
 百拇医药网 http://www.100md.com/html/paper/1672-5751/2019/05/08.htm
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