主要表现为贫血由药物引起的贫血可相当严重，甚至需要输血。但停药或(和)用吡哆醇后症状迅速改善。慢性酒精中毒者停止饮酒后贫血也能逐渐减轻。铜缺乏的贫血常较明显，血红蛋白有降至30～40g/L者，且进行性加重。医源性的长期补锌可使体内锌超过正常2～3倍，造成明显的铁粒幼细胞贫血，应引起医生警惕。补充铜或停用锌后可逐渐恢复。极罕见的病例用某种药物后出现本病，而停用可疑药物后病情仍进展，有人认为所患的是原发性铁粒幼细胞贫血而非药物性。

根据本病的特点，一般不难做出铁粒幼细胞贫血的诊断。