近年，精准医疗与基因科技发展突飞猛进，尤其在治疗癌症和遗传性疾病方面的研究，已取得几项革命性的突破。从标靶治疗到最新的免疫疗法，针对多种常见癌症的治疗皆有新成果，而在基因科研方面更加振奋人心，先后成功研发抑制罕见疾病“亨特综合症”症状的CART-T基因疗法以及遗传性视网膜疾病“莱伯氏先天性黑蒙症”的基因药物，让先天失明者重见曙光。

 1.莱伯氏先天性黑蒙症

 协助脱离黑暗世界过去，遗传性眼疾既无法预防，也被认定为束手无策。然而，随着医疗科研的精进，不断取得重大突破，最新的突破就是美国食品药物管理局于2017年正式核准首个遗传性疾病的基因治療药物“Luxturna”。此药是由Spark Therapeutics研发 ......
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