大概13岁后，我开始进行规范的预防治疗，基本上每周至少要打三次凝血因子，一个月12针，一年则高达140～150针，才能保证相对正常的生活。 24岁的血友病患者曾先生算过一笔账，治疗十年多，自己差不多打了2000针凝血因子，这还不包含日常磕磕碰碰导致突破性出血而额外注射的凝血因子。

十年注射2000多针 并非个例。当前，血友病患者群体普遍存在 针头负担 。

根据北京血友之家罕见病关爱中心和天津大学药学院医药政策与经济研究中心于今年9月发布的《血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》， 过去一年接受过预防治疗的抑制物阴性患者平均输注次数达127次，平均每3天就要注射一次。仅按需治疗的患者年均注射次数约72次，输注的负担也较大。

随时可能发生的出血也困扰着血友病患者群体，主要发生在关节，尤其是活动度比较大的膝关节、踝关节、肘关节等，大多数患者都有滑膜炎或关节病。

有一次因为出血，膝盖肿的像腰那么粗，要把腿撑爆了的感觉，疼得受不了，下不了床，走不了路，恨不得从楼上直接跳下去，没经历过这种疼的人是无法理解的。 35岁的管先生是一名A型重度血友病患者，自从体内出现抑制物后，只能通过大剂量注射凝血因子降低抑制物水平，并没有其他更好的选择。 期待有针对抗体的创新药物能尽快上市，用得上，用得起，不再疼。 管先生说。

血友病患者平均每年住院次数为2次，过去一年平均门诊次数达到10次。患者直接医疗费用达到45万元，其中主要花费为门诊购买凝血因子花费，达到27.9万元；患者年人均自付医疗成本超过10万元。除了直接医疗费用之外，患者及家属因为失业/误工等损失的年人均间接成本高达5万元。 上述报告也提到了血友病患者面临的经济负担。

鉴于就医周折和经济考量，一些血友病患者并未积极进行预防性治疗，导致了遗憾的后果。23岁的A型血友病患者宇环(化名)透露，在3岁时确诊血友病，由于家里是农村的，距离医院比较远，而且当时的药也比较昂贵，只有在身体非常痛的时候才会去医院治疗，直到2023年才开始规律注射凝血因子，目前膝关节、髋关节等多处关节变形，已经需要拄拐出行。

2021年，曾先生通过指标检查加入一项非因子创新治疗药物临床实验组，接受创新治疗。 这是患病这么多年以来，我们过得最放松的三年，感觉已经去掉了血友病的标签，可以像普通人一样生活和工作。 曾先生的妈妈表示，希望随着创新治疗手段的涌现，更多血友病患者可以活出自在人生。

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